Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τη γονιδιακή θεραπεία Zevaskyn (prademagene zamikeracel) της Abeona Therapeutics για τη θεραπεία πληγών σε ασθενείς με δυστροφική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (RDEB), μια σπάνια και σοβαρή γενετική δερματική πάθηση που χαρακτηρίζεται από εύθραυστο δέρμα με εκτεταμένες φλύκταινες και πληγές. Το Zevaskyn είναι η πρώτη αυτόλογη γονιδιακή θεραπεία κυττάρων που εγκρίνεται στις ΗΠΑ για ενήλικες και παιδιά με RDEB. Το Zevaskyn παρασκευάζεται από τα ίδια τα δερματικά κύτταρα του ασθενούς, τα οποία τροποποιούνται γενετικά ώστε να παράγουν λειτουργικό κολλαγόνο τύπου VII – μια πρωτεΐνη που οι ασθενείς με RDEB δεν μπορούν να παράγουν λόγω μεταλλάξεων και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου COL7A1. Η θεραπεία εφαρμόζεται χειρουργικά με τη μορφή κυτταρικού φύλλου (cellular sheet) απευθείας στις πληγείσες περιοχές και αναμένεται να είναι διαθέσιμη στις ΗΠΑ από το τρίτο τρίμηνο του 2025. Η έγκριση της FDA βασίστηκε σε ισχυρά κλινικά δεδομένα από τη φάση 3 μελέτη VIITAL, η οποία έδειξε σημαντική επούλωση πληγών και μείωση του πόνου μετά από μία μόνο εφαρμογή του Zevaskyn. Στη μελέτη αυτή, το 81% των πληγών που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν τουλάχιστον 50% επούλωση μετά από έξι μήνες, σε σύγκριση με μόνο 16% στις πληγές ελέγχου που έλαβαν τη συνήθη φροντίδα. Μακροχρόνια οφέλη παρατηρήθηκαν επίσης σε προηγούμενες μελέτες φάσης 1/2α, με διαρκή βελτίωση των πληγών σε διάστημα σχεδόν επτά ετών παρακολούθησης. Η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία. Ο διευθύνων σύμβουλος της Abeona, Vish Seshadri, χαρακτήρισε την έγκριση ως μια καθοριστική στιγμή για τους ασθενείς με RDEB, προσφέροντας ελπίδα για επούλωση και ανακούφιση από τον πόνο ακόμη και στις πιο σοβαρές πληγές μέσω μιας μόνο χειρουργικής εφαρμογής. Η εταιρεία έχει ήδη δημιουργήσει το πρώτο εξειδικευμένο κέντρο θεραπείας στο Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital του Σικάγο, με σχέδια να ανοίξει επιπλέον κέντρα και να ξεκινήσει θεραπείες το τρίτο τρίμηνο του 2025. Επιπλέον, η Abeona υποστηρίζει τους ασθενείς μέσω του προγράμματος Abeona Assist και έχει εξασφαλίσει συμφωνίες με εμπορικούς ασφαλιστικούς φορείς για να διευκολύνει την ευρεία πρόσβαση στο Zevaskyn.
Συνοψίζοντας, το Zevaskyn αποτελεί μια εξέλιξη στη γονιδιακή θεραπεία ως η πρώτη εγκεκριμένη από την FDA αυτόλογη γονιδιακή θεραπεία για τις πληγές της RDEB, προσφέροντας μια νέα, αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή για μια ανίατη και σοβαρή πάθηση.