Το CRISPR ενισχύεται σημαντικά χάρη σε νανοδομές καλυμμένες με DNA, οι οποίες ενισχύουν τη μεταφορά και την ακρίβεια της γονιδιακής τροποποίησης ανοίγοντας τον δρόμο για πιο ασφαλή γενετική ιατρική.
Επιστήμονες από το Πανεπιστήμιο Northwestern (ΗΠΑ) ανέπτυξαν μια νέα νανοδομή που ενισχύει σημαντικά την ικανότητα του CRISPR να εισέρχεται με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα στα κύτταρα, ξεκλειδώνοντας ενδεχομένως την πλήρη δυναμική του για τη θεραπεία γενετικών ασθενειών. Τυλίγοντας τα εργαλεία του CRISPR σε σφαιρικά νανοσωματίδια καλυμμένα με DNA, οι ερευνητές τριπλασίασαν τα ποσοστά επιτυχίας της γονιδιακής τροποποίησης, βελτίωσαν την ακρίβεια και μείωσαν δραματικά την τοξικότητα σε σύγκριση με τις υπάρχουσες μεθόδους. Η μελέτη δημοσιεύτηκε στις 5 Σεπτεμβρίου στο Proceedings of the National Academy of Sciences.
Καθώς η τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR θα μπορούσε να μεταμορφώσει την ιατρική, αλλά είναι δύσκολο να εισέλθει σε ιστούς και κύτταρα που σχετίζονται με ασθένειες, ένα νέο σύστημα μεταφοράς φορτώνει το CRISPR μέσα σε νανοσωματίδια σφαιρικών νουκλεϊκών οξέων (SNAs). Τα σωματίδια εισέρχονται στα κύτταρα τρεις φορές πιο αποτελεσματικά, με τριπλασιασμό της απόδοσης της γονιδιακής επεξεργασίας και μειώνουν την τοξικότητα σε σύγκριση με τις τρέχουσες μεθόδους.
Αυτές οι νανοδομές, που ονομάζονται σφαιρικά νουκλεϊκά οξέα λιπιδικών νανοσωματιδίων (LNP-SNAs), μεταφέρουν το πλήρες σύνολο εργαλείων CRISPR – ένζυμα Cas9, οδηγό RNA και πρότυπο επιδιόρθωσης DNA – τυλιγμένα μέσα σε ένα πυκνό, προστατευτικό κέλυφος DNA. Αυτή η επικάλυψη DNA όχι μόνο προστατεύει το φορτίο, αλλά και καθορίζει σε ποια όργανα και ιστούς θα ταξιδέψουν τα LNP-SNAs και διευκολύνει την είσοδό τους στα κύτταρα.
Σε εργαστηριακές δοκιμές σε διάφορους τύπους ανθρώπινων και ζωικών κυττάρων, τα LNP-SNAs εισήλθαν στα κύτταρα έως και τρεις φορές πιο αποτελεσματικά από τα τυπικά λιπιδικά νανοσωματίδια που χρησιμοποιήθηκαν στα εμβόλια για τον ιό COVID-19, προκάλεσαν πολύ λιγότερη τοξικότητα και αύξησαν την αποδοτικότητα της γονιδιακής τροποποίησης κατά τρεις φορές. Οι νέες νανοδομές επίσης βελτίωσαν το ποσοστό επιτυχίας της ακριβούς επιδιόρθωσης DNA κατά περισσότερο από 60% σε σύγκριση με τις υπάρχουσες μεθόδους. Αυτή η έρευνα ανοίγει τον δρόμο για πιο ασφαλή και αξιόπιστα γενετικά φάρμακα και τονίζεται η σημασία του σχήματος και της δομής ενός νανοϋλικού – και όχι μόνο των συστατικών του – στον καθορισμό της ισχύος του.