Οι συντάκτες των περιοδικών Cell Stem Cell και Cell Reports Medicine έχουν επιλέξει προσεκτικά αυτή τη συλλογή από ενδιαφέρουσες και σημαντικές έρευνες για τη γονιδιακή θεραπεία. Αυτές αντιπροσωπεύουν μόνο ένα κλάσμα των ενδιαφερόντων άρθρων που μπορείτε να βρείτε στις σελίδες τους.
Phase 1/2 Trial of Brogidirsen: Dual-Targeting Antisense Oligonucleotides for Exon 44 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy
Hirofumi Komaki et al.
BCL11A +58/+55 enhancer-editing facilitates HSPC engraftment and HbF induction in rhesus macaques conditioned with a CD45 antibody-drug conjugate
Selami Demirci et al.
Delivery of genetic medicines for muscular dystrophies
Yulia Chulanova, Dor Breier, and Dan Peer
Epitope prime editing shields hematopoietic cells from CD123 immunotherapy for acute myeloid leukemia
Rui-Jin Ji et al.
siRNA-AGO2 complex inhibits bacterial gene translation: A promising therapeutic strategy for superbug infection
Chen Wang et al.
Regulated GATA1 expression as a universal gene therapy for Diamond-Blackfan anemia
Richard A. Voit et al.