Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US Food and Drug Administration – FDA) ενέκρινε ως «ορφανό φάρμακο», το PRGN-3006, το πρώτο ερευνητικό προϊόν για την θεραπεία της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (ΟΜΛ) που βασίζεται στην UltraCAR-Τ θεραπευτική πλατφόρμα της βιοφαρμακευτικής εταιρείας Precigen. Το PRGN-3006 παράγεται με το μη ιικο σύστημα της «Ωραίας Κοιμωμένης» (Sleeping Beauty) και βρίσκεται υπό κλινική μελέτη (#NCT03927261), τα αποτελέσματα της οποίας αναμένονται να ανακοινωθούν το δεύτερο εξάμηνο του 2020.
Ο χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ή κυτταρικού προϊόντος ως «ορφανό φάρμακο» αποδίδεται από τον FDA σε φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία, πρόληψη ή διάγνωση σπάνιων παθήσεων (συχνότητα εμφάνισης< 200.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής) που απειλούν τη ζωή ή υποβαθμίζουν μακροχρόνια την ποιότητά της. Ο χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ως «ορφανό» παρέχει κίνητρα στην παρασκευάστρια εταιρεία τα οποία συμβάλλουν στην επιτάχυνση και μείωση του κόστους ανάπτυξης, έγκρισης και εμπορευματοποίησης του προϊόντος.
«Ο χαρακτηρισμός αυτός από τις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές, υπογραμμίζει την επιτακτική ιατρική ανάγκη για την ανάπτυξη νέων θεραπευτικών στρατηγικών για τους ασθενείς με ΟΜΛ. Η ΟΜΛ είναι μια προοδευτική, εξουθενωτική και συχνά θανατηφόρα ασθένεια με περιορισμένες δυνητικές θεραπευτικές επιλογές» δήλωσε η Helen Sabzevari, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Precigen. «Ο χαρακτηρισμός ως ορφανό φάρμακο του PRGN-3006, θα διευκολύνει την παραγωγή του και θα βοηθήσει στην ταχύτερη χορήγησή του σε ασθενείς που πάσχουν από τη συγκεκριμένη νόσο».
Το PRGN-3006 βασίζεται στην UltraCAR-T θεραπευτική πλατφόρμα της Precigen, η οποία εκμηδενίζει την «ex vivo» έκπτυξη των κυττάρων, μειώνοντας τον χρόνο προετοιμασίας τους και προσφέροντας τη δυνατότητα χορήγησης του CAR-T κυτταρικού προϊόντος στους ασθενείς μόλις μία ημέρα μετά την γενετική τροποποίηση των κυττάρων. Το PRGN-3006 UltraCAR-T είναι ένα πολυγονιδιακό κυτταρικό προϊόν, το οποίο συνεκφράζει τον χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (chimeric antigen receptor – CAR), μόρια της ιντερλευκίνης-15 προσδεδεμένα στην μεμβράνη του κυττάρου και έναν «διακόπτη ασφαλείας», για την βέλτιστη στόχευση και τον ακριβέστερο έλεγχο της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής ΟΜΛ και του υψηλού κινδύνου μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου.
Πηγή: https://www.prnewswire.com/news-releases/precigen-receives-fda-orphan-drug-designation-for-prgn-3006-ultracar-t-in-patients-with-acute-myeloid-leukemia-aml-300981401.html
Image Copyright:https://www.bigstockphoto.com/image-313256596/stock-vector-pill-capsule-transparent-white-and-red-medication-mockup-template-vector-isolated-realistic-capsule