Για παγκόσμια πρώτη, η Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων του Ηνωμένου Βασιλείου ενέκρινε μια θεραπεία που χρησιμοποιεί το εργαλείο γονιδιακής τροποποίησης CRISPR–Cas9 για θεραπεία. Η θεραπεία, που ονομάζεται Casgevy, θα αντιμετωπίσει τις αιματολογικές παθήσεις της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και της β-θαλασσαιμίας. Η δρεπανοκυτταρική αναιμία μπορεί να προκαλέσει εξουθενωτικό πόνο και τα άτομα με β-θαλασσαιμία συχνά απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος.
Οι κλινικοί γιατροί χορηγούν το Casgevy παίρνοντας βλαστοκύτταρα που παράγουν αίμα από τον μυελό των οστών ατόμων με οποιαδήποτε ασθένεια και χρησιμοποιώντας το CRISPR–Cas9 τροποποιούν τα γονίδια που κωδικοποιούν την αιμοσφαιρίνη σε αυτά τα κύτταρα. Το εργαλείο της γονιδιακής τροποποίησης βασίζεται σε ένα μόριο RNA που οδηγεί το ένζυμο Cas9 στη σωστή περιοχή του DNA, την οποία, στη συνέχεια, το ένζυμο κόβει.
Μόλις το Cas9 φτάσει στο γονίδιο που στοχεύει ο Casgevy, που ονομάζεται BCL11A, κόβει και τις δύο αλυσίδες DNA. Το BCL11A συνήθως αποτρέπει την παραγωγή μιας μορφής αιμοσφαιρίνης που παράγεται μόνο σε έμβρυα. Διαταράσσοντας αυτό το γονίδιο, το Casgevy απελευθερώνει την παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης, η οποία δεν φέρει τις ίδιες ανωμαλίες με την αιμοσφαιρίνη των ενηλίκων σε άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο ή β-θαλασσαιμία.