Ερευνητές ανακάλυψαν μια μέθοδο για τη μετατροπή των κυττάρων από έναν θανατηφόρο και επιθετικό τύπο παιδικού καρκίνου σε μυϊκά κύτταρα. Ο καθηγητής Christopher Vakoc και η απόφοιτος της Σχολής Βιολογικών Επιστημών του CSHL Martyna Sroka ανακάλυψαν έναν τρόπο μετατροπής των κυττάρων ραβδομυοσαρκώματος σε μυϊκά κύτταρα. Το ραβδομυοσάρκωμα (RMS) είναι ένας καταστροφικός και επιθετικός τύπος παιδιατρικού καρκίνου. Κανείς δεν γνώριζε εάν αυτή η προτεινόμενη μέθοδος θεραπείας, γνωστή ως θεραπεία διαφοροποίησης, θα λειτουργούσε ποτέ στο RMS, αλλά, χάρη στο εργαστήριο του Vakoc, φαίνεται τώρα να είναι μια πραγματική πιθανότητα. Ο Vakoc και η ομάδα του ανέπτυξαν μια νέα τεχνική γενετικής διαλογής (screening) για να φέρουν εις πέρας την αποστολή τους. Χρησιμοποίησαν τεχνολογία τροποποίησης γονιδιώματος (CRISPR) για να βρουν γονίδια που, όταν διαταράσσονται, αναγκάζουν τα κύτταρα RMS να γίνουν μυϊκά κύτταρα. Τότε εμφανίστηκε η πρωτεΐνη NF-Y. Όταν το NF-Y ήταν εξασθενημένο, οι επιστήμονες παρακολούθησαν έναν εκπληκτικό μετασχηματισμό.
Προηγουμένως, ο Vakoc και η ομάδα του κατάφεραν να μετατρέψουν τα κύτταρα σαρκώματος Ewing σε κύτταρα υγιούς ιστού. Οι ανακαλύψεις για το σάρκωμα Ewing και το RMS υποστηρίχθηκαν από τοπικές οικογένειες που είχαν χάσει αγαπημένα τους πρόσωπα από αυτούς τους καρκίνους.
Βιβλιογραφία: Sroka MW, Skopelitis D, Vermunt MW, et al. Myo-differentiation reporter screen reveals NF-Y as an activator of PAX3–FOXO1 in rhabdomyosarcoma. Proc Natl Acad Sci. 2023;120(36):e2303859120. doi: 10.1073/pnas.2303859120