O Oργανισμός Tροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (United States Food and Drug Administration / FDA) ενέκρινε μία σειρά από γονιδιακές θεραπείες που εφαρμόζονται για πρώτη φορά. Αυτές οι θεραπείες αφορούν την Δυστροφική Πομφολυγώδη Επιδερμόλυση (Dystrophic Epidermolysis Bullosa / DEB) (Vyjuvek /beremagene geperpavec-svdt, γνωστό παλαιότερα ως B-VEC), τη Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (SRP-9001 /delandistrogene moxeparvovec), και τη Βαριά αιμορροφιλία Α (Roctavian /valoctocogene roxaparvovec). Στα τέλη του προηγούμενου έτους είχε εγκρίνει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τον καρκίνο της ουροδόχου κύστης (Adstiladrin /nadofaragene firadenovec-vncg).
Όσον αφορά Δυστροφική Πομφολυγώδη Επιδερμόλυση, τo Vyjuvek αποτελεί μία γονιδιακή θεραπεία βασισμένη στο φορέα του ιού του απλού έρπητος τύπου 1, για τη θεραπεία των τραυμάτων των ασθενών 6 μηνών ή μεγαλύτερων με μεταλλάξεις στο γονίδιο COL7A1 της αλυσίδας του κολλαγόνου alpha 1 (τύπος VII). Για τη Μυϊκή Δυστροφία Duchenne, το SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) αποτελεί γονιδιακή θεραπεία για τους περιπατητικούς ασθενείς που είναι 4-5 χρονών και έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο της δυστροφίνης. Για τη βαριά αιμορροφιλία Α, το Roctavian αποτελεί μία γονιδικά θεραπεία βασιζόμενη σε αδενο-συσχετιζόμενο ιό (AAV) που αναπτύχθηκε από τη φαρμακευτική εταιρεία BioMarin, η οποία μεταφέρει ένα λειτουργικό αντίγραφο του προβληματικού γονιδίου στα κύτταρα του ήπατος με σκοπό την παραγωγή του παράγοντα θρόμβωσης. Επίσης, για τον καρκίνο της ουροδόχου κύστης, το Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg) αποτελεί μία γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε μη αντιγραφόμενο αδενο-ιικό φορέα για θεραπεία ενήλικων ασθενών με υψηλού κινδύνου μη διηθητικό μυϊκό καρκίνο κύστης.