Home » Έγκριση-ορόσημο από τον FDA της πρώτης Κυτταρικής θεραπείας TIL για την αντιμετώπιση του προχωρημένου μελανώματος

Έγκριση-ορόσημο από τον FDA της πρώτης Κυτταρικής θεραπείας TIL για την αντιμετώπιση του προχωρημένου μελανώματος

by Nikos Kokkorakis

Στις 16 Φεβρουαρίου 2024, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την πρώτη κυτταρική θεραπεία με λεμφοκύτταρα που διηθούν τον όγκο (tumour-infiltrating lymphocyte T cell therapy /TIL), Amtagvi (lifileucel). Αυτό είναι ένα σημαντικό βήμα στην ογκολογία, καθώς η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA ανοσοθεραπεία Τ κυττάρων που προέρχονται από όγκο είναι το Amtagvi (lifileucel), μια μοναδική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με προχωρημένο, ανίατο ή μεταστατικό μελάνωμα. Το Amtagvi (lifileucel) εγκρίθηκε μέσω του Προγράμματος Ταχείας Έγκρισης του FDA, βάσει του οποίου ο FDA μπορεί να εγκρίνει φάρμακα για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή ασθένειες ή καταστάσεις όπου υπάρχει ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Επιπλέον, στο φάρμακο επετράπη περιγραφή με γρήγορες διαδικασίες (fast-track designation), αναθεώρηση προτεραιότητας, περιγραφή Αναγεννητικής Ιατρικής Προηγμένης Θεραπείας (Regenerative Medicine Advanced Therapy /RMAT) και περιγραφή ορφανού φαρμάκου (orphan drug designation).

Ο FDA ενέκρινε το Amtagvi για την Iovance Biotherapeutics Inc. και η WuXi Advanced Therapies έλαβε έγκριση κατασκευής. Αυτό είναι ένα παράδειγμα συνεργασίας μεταξύ ενός ενός Οργανισμού Ανάπτυξης και ενός Οργανισμού Ανάπτυξης και Βιομηχανοποίησης Συμβάσεων (Contract Development and Manufacturing Organization /CDMO) που συνεργάζονται για να δημιουργήσουν μια προσαρμοσμένη θεραπεία Τ-κυττάρων για συμπαγείς όγκους.

Ο Miguel Forte, MD, PhD, ο επόμενος πρόεδρος της ISCT, σχολίασε τις επιπτώσεις αυτής της έγκρισης για τους ασθενείς, λέγοντας: «Οι αναλυτές του κλάδου έχουν υπολογίσει ότι έως και 500 ασθενείς θα μπορούσαν να λάβουν θεραπεία φέτος, γεγονός που σηματοδοτεί ένα θετικό βήμα για ασθενείς με προχωρημένο μελάνωμα. Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η τιμή-στόχος του Amtagvi (lifileucel) στα 515.000 δολάρια ΗΠΑ ευθυγραμμίζεται με την τιμή άλλων ογκολογικών κυτταρικών θεραπειών, όπως η μηχανική CAR-Ts και όλοι οι ενδιαφερόμενοι θα πρέπει να συνεχίσουν να καταβάλλουν περαιτέρω προσπάθειες για να εξασφαλίσουν ευρύτερη πρόσβαση των ασθενών στο τοπίο αυτών των πρωτοποριακών μεταμορφωτικών θεραπειών».

Η ISCT είναι αφοσιωμένη στην εύρεση απαντήσεων στα προβλήματα που εμπλέκονται στη μετατροπή της πολλά υποσχόμενης τεχνολογίας σε προσβάσιμες από τον ασθενή, ασφαλείς και αποτελεσματικές θεραπείες. Τα TIL εξακολουθούν να αποτελούν σημαντικό τομέα εστίασης για την ISCT. Η Επιτροπή Ανοσογονιδιακής Θεραπείας της ISCT εργάζεται σε μια δημοσίευση για την κυτταροθεραπεία που θα αντιμετωπίσει σημαντικά κατασκευαστικά και ρυθμιστικά εμπόδια στην ευρεία χρήση θεραπευτικών που βασίζονται στο TIL.

Πηγές: 1) FDA 2) ISCT

You may also like