27- 29 ΜΑΪΟΥ 2022


Δείτε το Πρόγραμμα

Εγγραφές https://bluetree.events/client/5th_HSGT_CONGRESS

Δελτίο Συμμετοχής : https://mcusercontent.com/eb56fbd4c4fcd1922783c52cb/files/bda6608e-10a5-1d75-182b-d1743a103408/Δελτίο_συµµετοχής_5o_Gene_Therapy.docx


Προθεσμία υποβολής περιλήψεων: μέχρι τις 19 Απριλίου 2022

Special Issue “Gene Editing for Therapy and Reverse Genetics of Blood Diseases”

Dear ΕΕΓΘΑΙ/HSGTRM Members and Friends,

I invite your contribution of research and review articles for the MPDI Genes Special Issue “Gene Editing for Therapy and Reverse Genetics of Blood Diseases” (IF 4.096), with submission deadline 25th July 2022. Irrespective of that deadline, peer-reviewed articles accepted for publication are rapidly published and listed on PubMed. On that note, review and processing at MDPI Genes are swift, routinely under 14 days for full first-round review.  

The topics of interest in the context of gene editing and blood biology include but are not limited to:

  • Editing primary disease-causing mutations;
  • Editing disease modifiers, developmental regulators and pathologically relevant pathways;
  • The treatment or development of cellular and animal models by editing;
  • Improvements in post-editing cell survival, stemness and engraftment behavior;
  • Improvements in the in vivo or in vitro efficiency and specificity of delivery for editing tools;
  • The improvement of or insights into in vivo and ex vivo selection mechanisms for editing events;
  • Comparisons of editing platforms, of gene therapy strategies and of vectors for the delivery of editors and/or templates;
  • New or improved editing technology for RNA, the nuclear or mitochondrial genome and the epigenome;
  • The application of editing technology for the diagnosis and for the detection and verification of disease biomarkers;
  • The modification of the balance between homology-directed repair, non-homologous end joining and other editing events;
  • Safety assessment and optimization for on- and off-target activity.

Note that publication charges for MDPI Genes are CHF 2400 (approximately €2300) for accepted articles and immediate open access, with availability of discounts (including for many Greek institutions, see here) and without any hidden charges. Feel free to contact me () (e.g. with a draft title and a planned date for full submission) for show of interest and Catherine Wang, the section managing editor at MDPI, () for further information regarding submission.

Looking forward to your science!


Gene Editing for Therapy and Reverse Genetics of Blood Diseases - Message from the Guest Editor


Dear society members, colleagues and friends,

We are privileged to cordially invite you to attend and participate in the Web Event “New Perspectives for Old Diseases” organized by the Hellenic Society of Gene Therapy and Regenerative Medicine on November 26th, 2021.

The global COVID-19 pandemic has thwarted the society, for two consecutive years, from organizing a live congress with physical interaction and networking. To adapt into the new reality, a web-based, one-day conference is held by the society. This year also, our society’s web conference promises to maintain a high quality scientific program with interesting lectures and discussions, covering a wide range of thematic topics in Gene and Cell Therapies and bringing together scientists with different expertise. This top-quality program is addressed to scientists and physicians from various disciplines, motivated students who seek for novel educational and research perspectives, the pharmaceutical industry representing a major stakeholder in the field recently, and policy makers who currently face the challenge of making advanced therapies accessible to all patients.

We encourage all of you who are involved or interested in the field of advanced therapies to join us for the November 26th web event and be part of our growing community. On behalf of myself and the Board of Directors of the Hellenic Society of Gene Therapy and Regenerative Medicine and with the hope that we will be able to convene in person soon, I very much look forward to welcoming and seeing you connected.

Evangelia Yannaki
President, Hellenic Society of Gene Therapy and Regenerative Medicine

Scientific Programme

Register and Watch Live https://bluetree.events/client/gene_and_cell_therapies-26Nov

Emerging patent landscape for non-viral vectors used for gene therapy

Emerging patent landscape for non-viral vectors used for gene therapy

Virginia Picanço-Castro, Cristiano Gonçalves Pereira, Dimas Tadeu Covas, Geciane Silveira Porto, Aglaia Athanassiadou & Marxa Leão Figueiredo

Nature Biotechnology 38 , 151–157

Έγκριση της Γονιδιακής Θεραπείας (ZYNTEGLO) για ασθενείς με β-ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ


• Ιανουάριος 2013 : χαρακτηρισμός του Zynteglo ως ορφανού φαρμάκου για τη β-θαλασσαιμία
• Μάρτιος 2019 : θετική γνωμοδότηση για την υπό προυποθέσεις έγκριση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA http://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-receives-positive-opinion-chmp-zynteglotm
• Ιούνιος 2019 : έγκριση (υπό προυποθέσεις, conditional) από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo
Μέχρι πρόσφατα μοναδική οριστική θεραπεία της β-θαλασσαιμίας αποτελούσε η αλλογενής μεταμόσχευση μυελού των οστών από συμβατό δότη. Ωστόσο, η περιορισμένη διαθεσιμότητα συμβατού μοσχεύματος, η χρόνια ανοσοκαταστολή και η αυξημένη θνητότητα και νοσηρότητα στους μεγαλύτερους ηλικιακά ασθενείς, περιορίζουν σημαντικά την επιτυχία της συγκεκριμένης προσέγγισης. Για τους περισσότερους ασθενείς, οι χρόνιες μεταγγίσεις και η καθημερινή αποσιδήρωση που επηρεάζουν αρνητικά την ποιότητα ζωής και συνδέονται με κλινικές επιπλοκές, αποτελούσαν τη μόνη υποστηρικτική αντιμετώπιση της πάθησης.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πρόσφατα τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη. Το Zynteglo είναι κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης μέσω λεντιικού φορέα και τα οποία επιστρέφονται στον ασθενή με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας (χημειοθεραπεία) που διευκολύνει την εγκατάστασή τους στον μυελό των οστών. Τα γενετικά διορθωμένα κύτταρα μετά την εμφύτευσή τους αρχίζουν να παράγουν σταθερά λειτουργική αιμοσφαιρίνη και ο ασθενής απαλάσσεται από τις μεταγγίσεις ή αραιώνουν δραματικά η συχνότητα και ο όγκος των μεταγγίσεων.
Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.
Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ.Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Κύρια Ερευνήτρια: Ευαγγελία Γιαννάκη) και δύο Ελληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί επιτυχώς στη διαδικασία https://www.amna.gr/health/article/370293/Egkrisi-tis-gonidiakis-therapeias-gia-tin-antimetopisi-tis-Mesogeiakis-Anaimias.
Εκτιμάται ότι σταδιακά με την ολοκλήρωση των μελετών που συμπεριλαμβάνουν θαλασσαιμικούς ασθενείς με β0 γονότυπο ή ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία θα διευρυνθεί η ένδειξη του προϊόντος και θα συμπεριλάβει και αυτούς τους ασθενείς.